基因治疗在SCID中的应用

来源：学生作业帮助网 编辑：作业帮 时间：2024/05/15 23:44:47

基因治疗在SCID中的应用
基因治疗在SCID中的应用

基因治疗在SCID中的应用
1990年,美国首开基因疗法之先河,批准了该治疗方案在一名
4岁的腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症患者身上的应用.科学家通过基因工程技术,从患儿身上提取了T淋巴细胞,再把校正后的ADA基因植入细胞中,最后注入患儿的血液.经过18个月的治疗,该儿童的免疫力大大提高,在水痘流行期也安然无恙.由此,很多科学家自信地宣布,基因疗法将带来一场医学革命,它能让现在所谓的绝症不再是绝症.重症联合免疫缺陷（SCID）该病是由于腺苷脱氨酶ADA缺陷所致.ADA活性缺陷性疾病为常染色体隐性遗传病.虽然ADA编码基因也发现有缺失突变,但大部分为碱基置换突变.ADA酶为一种能将腺苷脱氨基变为肌苷的酶.该基因突变导致ADA活性及稳定性均降低.ADA活性降低使腺苷水平升高,反过来又促进脱氧腺苷及dATP水平升高.dATP升高具有毒性,尤其对淋巴细胞.这是因为核糖核苷酸二磷酸还原酶的功能是催化DNA合成原料4种脱氧核苷酸的的合成.而dATP是此酶的抑制剂,dATP含量增加将抑制免疫细胞中DNA的合成,做成免疫细胞发育失常.所以正常情况下淋巴细胞具有高活性的ADA,以免受损.ADA活性下降将使细胞损伤或死亡,致细胞体液免疫缺陷.
SCID为人类第一种应用体细胞基因治疗技术对之进行治疗的疾病,以至于很多SCID患者,成为体外基因治疗典范.

基因治疗在SCID中的应用 线粒体基因治疗发展怎样,基因治疗技术什么时才能成熟应用啊现在基因治疗有在医院应用吗 分子诊断和基因治疗应用前景分子诊断和基因治疗在防治疾病方面的应用前景?论述题 详细 谢谢 基因治疗的应用基因治疗在哪些领域的人到应用?、还存在什么问题?简述它的研究进展 （一千字左右）0谢谢 基因治疗在哪些领域得到应用?还存在什么问题?简述它的研究进展 1、人类重度免疫陷症（SCID）是由于腺苷酸脱氨酶基因(ada)发生突变所致.1990年,美国进行首例SCID的临床基因治疗,最终注射到患者骨髓组织的是（ D ）B、转ada的病毒.D、转ada的T淋巴细胞.为什 应用细胞生物学在现实生活中的应用 硼砂在面粉中的应用 化学在医学中的应用 泡打粉在蛋糕中的应用? 黄金分割在现实生活中的应用 唯物辩证法在实际中的应用 亚硝酸钠在食品中的应用? 盐酸在水处理中的应用 吡啶在化学合成中的应用 微生物在污水处理中的应用 电影在英语教学中的应用! 数字电路在电脑中的应用